Ljekari uspješno izliječili dvoje djece sa leukemijom genetskim inžinjeringom

Popular Science javlja, prenoseći izvještaj objavljen u Science Translational Medicine, da su britanski ljekari uspješno izliječili dvoje djece sa leukemijom koristeći tretman koji uključuje genetski modifikovane imunološke stanice donora.

Studija

Studija je bila vrlo malena, samo dvoje djece koji su posve zdravi tek 16 do 18 mjeseci što nije dovoljno dugo da bi ih se proglasilo potpuno izliječenima. Obično je potreban duži vremenski period da bi se to utvrdilo.

Ali što značajno u ovoj studiji jest to da kombinuje posve novi pristup, takozvanu CAR T terapiju sa relativno novom tehnikom editiranja gena TALENS, koja omogućava direktnu manipulaciju genima unutar DNK neke osobe. Imunološka terapija CAR T već je dala obećavajuće rezultate ali u preliminarnim pokusima ima ograničenja. Istoimeno prolazili i kroz druge tretmane.

Prije nego što postane univerzalni tretman, terapiju je još potrebno razraditi. Naučnici misle da se to može riješiti upotrebom tehnike TALENS ili CRISPR, tehnikom koja je vjerojatno najjednostavnija do sada. CAR T je nova tehnika tretmana karcinoma koja još nije javno dostupna ali se koristi u kliničkim ispitivanjima u Sjedinjenim državama, Velikoj Britaniji i Kini.

Terapija uključuje micanje nekih T stanica iz krvi pacijenta, njihovu izmjenu u laboratoriju dodavanjem specijalnih receptora na njihovu površinu koji se zovu CAR. Kad su stanice spremne, vraćaju se u krv pa novi CAR receptori traže tumorske stanice, napadaju ih i ubijaju.

CAR T stanice su u drugoj fazi kliničkog ispitivanja u Sjedinjenim državama. Oboje djece u studiji bolovalo je od agresivnog oblika leukemije i prošli su već druge tretmane.

Kinezi provode slična testiranja

To što više nemaju tragova karcinoma obećava. Jedino što studija nije bila dovoljno opširna. Naučnici se bune jer su djeca simultano dobijala i druge tretmane pa nije jasno da li su baš jedino CAR T stanice pomogle. Kombinacija imunoterapije CAR T stanicama sa editiranjem gena obećava, ne samo da bi bilo moguće kreirati univerzalnog donora već bi i tretman bio učinkovitiji.

Univerzitet u Pennsylvaniji trenutno istražuje korištenje tehnike editiranja gena, CRISPR koja briše dva gena koja smetaju da bi CAR T radio kako treba. Kinezi rade na istoj tehnici kod pacijenata sa karcinomom pluća.

Treba imati na umu da je ova terapija u ranoj fazi i da još treba obaviti puno posla i studija kao ova, ali na većem broju pacijenata prije nego bi ušla u široku upotrebu.