Genska terapija

Genska terapija je eksperimentalna tehnika kojom se pokušava liječenje bolesti zamjenom gena koji ne funksioniše. Nikada nije odobrena u SAD, a Kina je prva zemlja koja ju je odobrila za liječenje raka, 2003. godine.

U toj terapiji postoji rizik da bi ubacivanje gena na pogrešno mjesto mogao da izazove rak ili da bi imunološki sistem mogao da napadne novi gen. EMA je prethodno tri puta odbijala da odobri terapiju Glibera, ali ju je ponovo razmotrila na zahtjev Evropske komisije.

Evropa je na korak do odobravanja genske terapije po prvi put, što bi moglo da označi prekretnicu na ovom polju. Genska terapija mijenja pacijentovu DNK prilikom liječenja nasljednih bolesti.

Evropska agencija za lijekove (EMA) je predložila ovu vrstu terapije za rijetko genetsko oboljenje od koga ljudi ne mogu pravilno da vare masti. Konačnu odluku o tome donijet će Evropska komisija.

Ideja genske terapije je jednostavna: ako postoji problem u dijelu genetskog koda pacijenta, treba ga zamjeniti. Realnost, međutim, nije toliko prosta. Na jednoj eksperimentalnoj genskoj terapiji američki tinejdžer Džesi Gelsinger je preminuo, a dugi pacijenti su dobili leukemiju. Trenutno nema dostupnih genskih terapija van laboratorija u Evropi i SAD.

Komitet za medicinske proizvode za ljudsku upotrebu pri Evropskoj agenciji za lijekove razmotrio je upotrebu „glibere” (glybera) za liječenje nedostatka lipoproteinske lipaze (hilomikronemije).

Jedna osoba u milion ima ovaj nedostatak koji je izazvan oštećenim kopijama gena zaduženog za razlaganje masti. To dovodi do nagomilavanja masnih naslaga u krvi, bolova u stomaku i pankreatitisa opasnog po život. Jedini način da se stanje pacijenata olakša jeste ishrana sa vrlo niskim unosom masti.

Onim pacijentima koji bolest ne mogu da kontorlišu samo ishranom preporučuje se terapija pomoću virusa koji napada mišićne ćelije radnom kopijom gena.

Proizvođač „glibere”, holandska kompanija UniQure, kaže da je ova odluka „velika prekretnica” za pacijente i medicinu u cjelini.

„Oboljeli od nedostatka lipoproteiske lipaze boje se da jedu normalan obrok jer mogu da izazovu akutnu i veoma bolnu upalu pankreasa, što često dovodi do odlaska na intenzivnu njegu”, kaže Jorn Aldag, izvršni direktor UniQurea. „Po prvi put postoji lijek za te pacijente koji ne samo da smanjuje rizik od pogoršanja bolesti već ima i višegodišnji korisni efekat poslije samo jedne injekcije.

Genska terapija je liječenje bolesti na nivou gena, što mi i radimo vraćanjem prirodne sposobnosti tijelu da razgradi čestice masti u krvi kako bi sprečio pankreatitis”.

Dr Tomas Salmonson iz Komiteta kaže da bi upotreba „gilbere” trebalo da bude ograničena samo na pacijente „kojima je najpotrebnija”.